速递|首款获批疗法!黑色素细胞刺激激素类似物获FDA批准


Kant Media制药2019.10.10我要分享

药明康德/报

几天前,美国FDA宣布已批准Ccenuvel的Scenice(afamelanotide)的市场营销,以治疗由于红血球性原卟啉症而导致皮肤损害的成年患者,这可能会减少他们暴露在阳光下。皮肤疼痛和损伤。 FDA的新闻稿说,这是第一种被批准增加这些患者无痛日晒的疗法。

红细胞生成原卟啉是一种罕见的疾病,由表达铁螯合酶的基因突变引起。铁螯合酶在血红素产生中起重要作用。铁螯合酶活性的降低导致原卟啉IX(PPIX)在体内的积累,而阳光与PPIX在皮肤中的相互作用会导致严重的疼痛和皮肤发红。患者需要采取特殊措施,避免暴露在阳光下。 Afamelanotide是melanocortin-1受体激动剂。它是一种合成的多肽,是α-黑素细胞刺激激素(α-MSH)的类似物。 α-MSH是人体中天然存在的多肽激素。它在紫外线的刺激下被皮肤细胞释放。 α-MSH刺激黑色素细胞产生和释放黑色素,具有保护皮肤免受光损伤的作用。 Afamelanotide取代了α-MSH中的两个氨基酸,从而提高了分子的稳定性和效力。它可以增加皮肤的黑色素水平,而不会使皮肤暴露于紫外线下。该疗法已被美国FDA批准为孤儿药,并被优先审查。图片来源:Clinuvel官方网站Afamelanotide的功效在两项临床试验中得到了验证。在其中一项试验中,共有93例促红细胞生成原卟啉患者参加了该试验,其中48例患者接受了阿法美洛德治疗。试验结果表明,在治疗的180天内,阿玛美洛肽组的无痛日光照射时间为64小时,明显高于安慰剂组(41小时)。对于患有促红细胞原卟啉的患者,暴露在阳光下会非常痛苦。在获得批准之前,没有任何FDA批准的治疗方法可以帮助他们改善日光照射,” FDA药物评估和研究中心药物评估和研究中心主任Julie Beitz博士说。 “这项批准是FDA鼓励制药业开发罕见药物的承诺。疾病创新治疗的体现。与药物开发商合作,我们能够为患者安全有效地提供创新疗法。

参考:

[1] FDA批准了第一种治疗方法,以增加罕见疾病患者的无痛光照。从于2019年10月8日检索.html

[2]克林维尔。检索自2019年10月8日,从

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药明康德/报

几天前,美国FDA宣布已批准Ccenuvel的Scenice(afamelanotide)的市场营销,以治疗由于红血球性原卟啉症而导致皮肤损害的成年患者,这可能会减少他们暴露在阳光下。皮肤疼痛和损伤。 FDA的新闻稿说,这是第一种被批准增加这些患者无痛日晒的疗法。

红细胞生成原卟啉是一种罕见的疾病,由表达铁螯合酶的基因突变引起。铁螯合酶在血红素产生中起重要作用。铁螯合酶活性的降低导致原卟啉IX(PPIX)在体内的积累,而阳光与PPIX在皮肤中的相互作用会导致严重的疼痛和皮肤发红。患者需要采取特殊措施,避免暴露在阳光下。 Afamelanotide是melanocortin-1受体激动剂。它是一种合成的多肽,是α-黑素细胞刺激激素(α-MSH)的类似物。 α-MSH是人体中天然存在的多肽激素。它在紫外线的刺激下被皮肤细胞释放。 α-MSH刺激黑色素细胞产生和释放黑色素,具有保护皮肤免受光损伤的作用。 Afamelanotide取代了α-MSH中的两个氨基酸,从而提高了分子的稳定性和效力。它可以增加皮肤的黑色素水平,而不会使皮肤暴露于紫外线下。该疗法已被美国FDA批准为孤儿药,并被优先审查。图片来源:Clinuvel官方网站Afamelanotide的功效在两项临床试验中得到了验证。在其中一项试验中,共有93例促红细胞生成原卟啉患者参加了该试验,其中48例患者接受了阿法美洛德治疗。试验结果表明,在治疗的180天内,阿玛美洛肽组的无痛日光照射时间为64小时,明显高于安慰剂组(41小时)。对于患有促红细胞原卟啉的患者,暴露在阳光下会非常痛苦。在获得批准之前,没有任何FDA批准的治疗方法可以帮助他们改善日光照射,” FDA药物评估和研究中心药物评估和研究中心主任Julie Beitz博士说。 “这项批准是FDA鼓励制药业开发罕见药物的承诺。疾病创新治疗的体现。与药物开发商合作,我们能够为患者安全有效地提供创新疗法。

参考:

[1] FDA批准了第一种治疗方法,以增加罕见疾病患者的无痛光照。从于2019年10月8日检索.html